La drépanocytose, autrement maladie à vie vient de céder. Daniel Cressy, 23 ans, originaire de Metairie en Louisiane, est devenu la première personne de son État fonctionnellement guérie de la drépanocytose grâce à une thérapie génique. La maladie n’est plus active dans son organisme.
Le traitement, mené au Manning Family Children’s Hospital de La Nouvelle-Orléans aux USA, repose sur ses propres cellules souches. Prélevées fin 2025, elles ont été envoyées en Écosse pour être génétiquement modifiées par la technologie CRISPR/Cas9 (Casgevy), avant d’être réinjectées au début de 2026, après une chimiothérapie. Le parcours aura duré plus de deux ans, d’abord retardé en attente de l’approbation Medicaid. Le médicament seul a coûté 2,2 millions de dollars.
La drépanocytose est le trouble sanguin génétique le plus répandu au monde et touche majoritairement les personnes afro-descendantes. La Louisiane compte environ 3 000 personnes vivant avec la maladie.
Daniel rejoint une centaine de patients déjà guéris à travers les États-Unis par les deux thérapies géniques approuvées, Casgevy et Lyfgenia. Son rêve de devenir pilote de ligne, un projet que la FAA lui avait refusé à cause de sa maladie, est désormais possible.
La Rédaction
